تكنولوجيا إسكات الجينات : 2018 رحبنا بالعائلة الجديدة من الأدوية المعتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير للأمراض الوراثية. هذه الأدوية المدعومة بجائزة نوبل وعقدين من البحث لديها القدرة على علاج الأمراض الموروثة دون تحرير الجينوم الدقيق بالفعل. يقال أنها قوية بما يكفي لإعطاء المقعد الخلفي للعلاج الجيني القائم على كريسبر . أحد هذه الأدوية هو “Patisiran” الذي طورته شركة الأدوية الحيوية – النيلام لعلاج تلف الأعصاب الوراثية. وهي تعمل على تقنية تدخل الحمض النووي الريبي (RNA).
كما نعلم جميعا أن الحمض النووي جنبا إلى جنب مع الحمض النووي الريبي ” الرنا ” المرسال (مرنا) تنتج البروتينات عن طريق النسخ والترجمة العملية. يقوم رني بعمل إسقاط الرسول ومحو الرسالة لإنتاج البروتين. يعتقد العلماء أن هذا سيكون وسيلة أكبر لعلاج الاضطرابات الوراثية أو المناعة الموروثة من العلاج الجيني أو العلاج المناعي . يتضمن علاج الجينات الاستغناء عن منطقة الجينات المتحورة واستبدالها بالجينة الجديدة ، لكن قد يكون لهذا العبث مخاطر معينة مثل اللوائح الأخلاقية ، وتقليص منطقة الجينات غير المحددة والتغيرات غير المتوقعة في الجينات التي تؤدي بصمت إلى تنشيط السرطان. ومع ذلك ، يضمن رني عدم تطوير أي مرض سيئ ولا يتم إنتاج بروتين سيئ عن طريق إسقاط مجموعة من رسالة مرنا.
المزيد من المعلومات عن تكنولوجيا إسكات الجينات
RNAi هى تكنولوجيا إسكات الجينات التي لا تعمل فقط على الأمراض الوراثية ولكن أيضًا على الأمراض غير الموروثة مثل السكتة الدماغية أيضًا. في السكتة الدماغية ، يتم تنشيط مجموعة من البروتينات معًا لقتل خلايا المخ. يمكن لرني إيقاف هذا التنشيط وبالتالي حماية خلايا المخ. في بعض الأحيان ، قد تتحول البروتينات الجيدة إلى الحالة السيئة عند مواجهة أي حالة مرضية تؤدي إلى المرض. نظرًا لأن RNAi يمكن عكسه عند مقارنته بالعلاج الجيني ، يمكن استخدام RNAi لإسكات البروتينات مؤقتًا في مثل هذه الظروف واستعادتها إلى حالتها الوظيفية الطبيعية بعد التغيير في الموقف.
ما هو إختبار الجينوم الذي يجرى مع السرطان
لذلك السؤال الذي يطرح نفسه. إذا كانت وظيفة RNAi كبيرة حقًا وقد اكتُشفت منذ فترة طويلة في عام 1998 ، فما الذي توقف هذه التقنية التي طورتها RNAi أو RNA عن تطوير عقاقير لدخول السوق ؟ يبدو أن الإنتاج في هذه التكنولوجيا سهل لكن المشكلة الحقيقية تكمن في استهداف وتقديم العلاج للأنسجة المحددة المعنية. يعمل رني بإضافة قصاصات صغيرة من النيوكليوتيدات الاصطناعية التي تضم رني ، وتسلمها إلى الرنا المسبب للأمراض لإسكاتها. إن المشكلة التي تنشأ هي أن الجهاز المناعي المضيف يحدث عند إدخال هذه المقتطفات من النوكليوتيدات في الجسم ويمكن أن يؤدي التنشيط إلى التهاب شديدوحتى الموت. لتجنب خطر الجهاز المناعي ، يمكن طلاء هذه المقتطفات في جسيمات متناهية الصغر ، لكنها ستنتهي في الكبد أو الكلى ، مما يجعل علاج الرنا يصعب الوصول إليه إلى المخ أو القلب أو الرئتين.
المزيد عن الرنا
المزيد من المشاركات
ما هى المؤشرات الحيوية للسرطان
لقد نجحت Patisiran ووافقت عليها إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج مرض نادر يسمى داء النشواني الوراثي transthyretin ! بوساطة (hATTR) من خلال استهداف الكبد نفسه تكنولوجيا إسكات الجينات .
لا يواجه الدواء مشكلة الولادة حيث يتم تسليم الدواء المغلف بالجسيمات النانوية إلى المرضى من خلال الحقن.
نظرًا لأن شركة النيلام تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات تدخل الحمض النووي الريبي للأمراض المحددة وراثياً !، فقد أعطت هذه الموافقة قفزة هائلة للشركة للمضي قدماً في هذه التكنولوجيا.
يُنظر إلى الشركة على تطوير علاجات أخرى قائمة على الرنا ! والتي تهدف إلى علاج ارتفاع الكوليسترول في الدم واضطرابات النزيف ومرض الشلل الرعاش .
المصادر
التعليقات مغلقة.